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GemacBio为什么选择多神经?

为什么要研究肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的治疗方法?

肌萎缩侧索硬化症(ALS)或也称为Charcot病或Lou Gehrig病是一种状况肌萎缩侧索硬化症(ALS)是一种进行性疾病,会影响成年人的大脑和脊髓神经细胞并引起死; 它是Polyneuros平台的第一个临床目标。帕金森氏病,阿尔茨海默氏病,多发性硬化症(MS),中风和多关节炎还有其他治疗选择。

ALS患者在世界范围内的预期寿命为两到三年

Arthur KC,Calvo A,Price TR,Geiger JT,ChiòA和Traynor BJ。预计从2015年到2040年,肌萎缩性侧索硬化会增加。Nat Commun。2016; 7:12408。2016年8月11日发布

 

  • 全球约有222,801人患有ALS

  • 到2040年,ALS病例的增长率预计将达到69%左右

  • 有两种无效的单靶标治疗

  • 现有的临床前数据

寻找针对ALS的疗法的热潮,可以改善世界各地人们的生活

SLA有两种类型:

  • 家庭

  • 零星的

  • ALS被视为孤儿疾病

 

观察:缺乏诊断

 

需要准确,简化的诊断才能早期识别。当前的诊断基于以下临床检查与晚期诊断的结合。

肌电图(EMG)

肌电图检查是一种通过使电流通过神经纤维扩散来检查神经和肌肉功能的测试。该检查可以在休息时进行,也可以由患者自愿进行。

ALSAQ-40:临床随访

ALSAQ是针对肌萎缩性侧索硬化症(ALSAQ)的评估问卷(共40个问题)。它揭示了患者PRO的自我报告的健康状况。ALSAQ特别用于测量肌萎缩性侧索硬化患者的主观幸福感。

磁共振成像(MRI):

MRI可以可视化一般的萎缩并突出显示由ira骨束过度信号所代表的信号异常。更一般而言,应用于ALS的MRI可以鉴别诊断与锥体束相关的缺血性,炎性和变性病变。

肌肉活检:

活检包括获取一块肌肉组织,并在显微镜下进行分析以确定病变的类型。肌肉活检在少数情况下用于ALS。该检查可以排除运动障碍的其他原因。

这些考试是昂贵,费时的,并且通常难以进行。

早期诊断可以延长寿命,并且需要有效的附加诊断来监视治疗的有效性

Polyneuros提案:强大的组合

 

POLYNEUROS采用组合的多目标方法来实现结果

疾病的演变

 

  • 早期诊断

    • 使用“免疫学特征”对血清中循环的抗体进行早期诊断

 

  • 初始化处理

    • 通过PLL连接的互补化合物可延长药物的半衰期并促进血脑屏障通过,从而进入细胞

    • 每天两次皮下注射进行治疗

 

  • 治疗监测

    • 对患者进行季度随访,以监测治疗效果并监测疾病进展以及伴随的诊断

 


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