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CELL SCRIPT™的使命 是提供最佳的产品和技术,以制造和使用RNA在细胞中进行翻译,以用于临床研究和治疗。

当前的产品包括用于体外转录的试剂盒,使用帽类似物或帽酶进行5RNA帽化和3RNA聚腺苷酸化,以及用于制作带帽,多聚A尾mRNA进行翻译的多合一试剂盒在细胞中。

CELL SCRIPT™ 最近推出了INCOGNITO™RNA转录试剂盒,用于体外合成包含修饰核苷(例如伪尿苷(Ψ)和/或5-甲基胞苷(m5C))来代替相应的U或C规范核苷的RNA(图1) 。这些试剂盒之所以如此命名,是因为其被封端的,聚腺苷酸化的和核苷修饰的RNA产物(称为“ INCOGNITO mRNA”)是伪装的,因此在转染到哺乳动物细胞中后,它们不会以与未修饰的相应mRNA相同的程度诱导先天免疫应答各种RNA传感器。

图1

作为记录在期刊文章1-3和专利申请,4 上INCOGNITO RNA包等产品均基于由教授卡塔琳Karikó和德鲁韦斯曼在宾夕法尼亚大学发明并独家授权的技术 CELL SCRIPT™ 适用于所有领域。博士 Weissman和Karikó表明,在培养细胞(图2)和整个生物体中,INCOGNITO mRNA除了具有较低的免疫原性外,还可以以比不含修饰的核苷的相应mRNA更高的水平被翻译成蛋白质。编码KLF4,LIN28,cMYC,OCT4和SOX2的INCOGNITO型Ψ和m5C修饰的mRNA反复转染到体细胞(如成纤维细胞和角质形成细胞)中,导致诱导多能干细胞的高效产生。5

图2和3

通过补偿缺失或有缺陷的蛋白质,过表达所需蛋白质,诱导细胞表型变化或触发细胞凋亡,将编码蛋白质的INCOGNITO mRNA传递至培养中的细胞或体内传递至生物体具有产生治疗效果的潜力。疾病特异性免疫反应。因此,我们认为INCOGNITO mRNA在再生医学中将有许多用途,例如:细胞重编程;细胞疗法;细胞,组织或器官的移植或修复;组织或器官工程;酶替代疗法;以及免疫疗法或免疫调节疗法。

请与CELL SCRIPT™联系, 以讨论用于研究或治疗等级的INCOGNITO mRNA或未修饰的RNA的试剂盒,或为您的项目定制适当等级和规模的RNA的定制生产。


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