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罗氏携Oryzon Genomics公司进军表观遗传学领域

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4月7日,罗氏(Roche)和OryzonGenomics公司宣布达成一项遗传学领域的全球性合作,研究、开发和商业化赖氨酸特异性脱甲基酶-1(LSD1;KDM1A)抑制剂。LSD1是一种表观遗传学调节器,能够调节基因的表达。此次合作,是罗氏签订的首个表观遗传学交易,获得了OryzonGenomics公司的癌症阻滞剂ORY-1001的相关权利,ORY-1001能够阻断LSD1酶。

此前,欧洲药品管理局(EMA)已于2013年8月授予ORY-1001孤儿药地位,目前该药正处于I/II期临床调查用于急性髓性白血病(AML)的治疗。罗氏将全权负责ORY-1001和/或其备份化合物的开发和商业化。
根据协议条款,罗氏将支付一笔2100万美元的预付款和近期里程碑款项,在未来还将支付横跨血液学、肿瘤学、非恶性疾病(non-malignant)的开发、商业化、销售里程碑款项,总额可能超过5亿美元,同时还将支付销售相关的特许权使用费。
关于表观遗传学(epigenetics):
表观遗传学是一个术语,用于描述基因组功能上相关的变化,不涉及核苷酸序列的变化。表观遗传学机制的例子包括DNA甲基化或组蛋白修饰,这2种情况均能够改变基因如何表达,但不改变DNA序列。即使不涉及DNA变化,但表观遗传学变化却可能通过细胞分裂在细胞生命周期中持续,并可能持续数代。表观遗传学是癌症研究的一个热门领域。赖氨酸特异性脱甲基酶1(LSD1)能够使组蛋白脱甲基化,LSD1是一种不可或缺的表观遗传学调节器,调控关键的细胞过程,包括增殖和分化。LSD1也与其他恶性肿瘤如实体瘤和其他血液病疾病相关。
关于ORY-1001:
ORY-1001是一种高度选择性、强劲的LSD1抑制剂,可通过口服给药,该药能够作用于AML干细胞。在急性淋巴细胞白血病小鼠模型中,ORY-1001能够显著减少肿瘤细胞负荷,并延长存活时间。
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