利用 CRISPR/Cas9 系统可拯救失明小鼠

至于乳酸脱氢酶高的原因，有以下方面：1．当乙肝病毒携带者病情恶化成乙肝患者时，部分肝细胞受损，血清...

英国NatureCommunications杂志发表一项遗传学重要研究成果，一种基因组编辑方法能够阻止小鼠视网膜退化，进而拯救失明小鼠。其所述方法利用了CRISPR/Cas9基因治疗系统，可适用于导致色素性视网膜炎（失明的主要原因）的各种潜在遗传缺陷。

色素性视网膜炎无法医治、不易觉察，对患者眼睛造成极大危害而且具有遗传性。该病特征就是视网膜退化，但由于色素性视网膜炎可能由60多种基因的突变引起，因此，想要制定针对性疗法来修复每一个具体的基因是非常困难的。

视网膜上包括视杆细胞和视锥细胞，而引起色素性视网膜炎的基因突变，首先会导致视杆细胞死亡，继而引起视锥细胞死亡，最终导致患者失明。

美国国家眼科研究所研究人员吴志健（音译）及同事此次并没有去治疗引起基因突变的疾病，而是测试了一种保留视锥细胞的方法。他们使用了生物医学领域最炙手可热的「明星」技术——CRISPR/Cas9系统，从而使决定视杆细胞身份的基因丧失功能，诱导视杆细胞获得视锥细胞特征，使之能够不受有害致病突变的影响。

实验结果显示，在3个视网膜退化小鼠模型中（总计有30只小鼠），该疗法可以阻止视网膜退化并改善视觉。

这项研究表明，该方法可能适合用来治疗视网膜退化疾病，并且可能适用性广泛，不受不同潜在遗传突变的影响。

总编辑圈点

以前基因治疗一般是用病毒导入和替换目标基因。CRISPR的好处是它不引入外源基因，避免了相关风险。但怎样输送CRISPR到目标位置让它生效，还是个艰巨的技术挑战。此次在小鼠身上的进展让我们又乐观了一点。我们不能确定未来CRISPR是否会成为基因治疗的主要工具，但即使不是它，也会有合适的基因工具，彻底治愈我们现在束手无策的遗传病，简单到像一次阑尾炎手术。

至于乳酸脱氢酶高的原因，有以下方面：1．当乙肝病毒携带者病情恶化成乙肝患者时，部分肝细胞受损，血清中LDH4和LDH5含量就会有不同程度的增高。2．乙肝治疗方法特别是是用药不当，长期服用同一种药物时造成肾毒现象的产生。当肾毒现象出现时，血清中乳酸脱氢酶含量会迅速升高。3．乙肝不进行合适积极的治疗，发展到一定程度时会造成肝脏代谢严重异常，导致肾脏功能衰竭，从而也会引起乳... 查看全部 至于乳酸脱氢酶高的原因，有以下方面：1．当乙肝病毒携带者病情恶化成乙肝患者时，部分肝细胞受损，血清中LDH4和LDH5含量就会有不同程度的增高。2．乙肝治疗方法特别是是用药不当，长期服用同一种药物时造成肾毒现象的产生。当肾毒现象出现时，血清中乳酸脱氢酶含量会迅速升高。3．乙肝不进行合适积极的治疗，发展到一定程度时会造成肝脏代谢严重异常，导致肾脏功能衰竭，从而也会引起乳酸脱氢酶含量升高。4．肺梗塞、恶性贫血、休克及肿瘤转移所致的胸腹水时，会引起乳酸脱氢酶的偏高。 血糖含量升高时身体里不存在这样的机制，肌肉细胞可以将葡萄糖分解为乳酸是在缺氧条件下获得应急能量的措施，不是血糖增高时的反应。 血糖含量升高时，胰岛素分泌增多，促...详情 您好，根据您的肝功能检查报告，提示转氨酶升高，建议明确病因，如有无乙肝？近期有无服用对肝功能损害的药物？是否压力过大疲劳过度等。 建议您根据您自身情况，行...详情 指导意见：这两个检查只是生化的单项检查结果，单个有问题，什么也说明不了，必须综合自身的整体...详情